PCSK9抑制劑抗登陸中國，成為冠心病患者治療新選擇

家族性高膽固醇血癥（Familial Hypercholesterolemia，FH）患者的膽固醇水平比正常人高得多，尤其是“壞膽固醇”——低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）會顯著升高。FH患者的另外一大特征，是心血管疾病的發(fā)病很早。而雜合子型的FH在人群中的患病率較高，大概每200人當中就有一個，他們心血管疾病的風險也會明顯升高。近來，PCSK9抑制劑阿利西尤單抗（Alirocumab）在中國正式獲批，而且適應癥還一下子批了兩個。除了用于原發(fā)性高膽固醇血癥（包括雜合子型家族性和非家族性）和混合性血脂異?；颊呓档蚅DL-C，它還能用于動脈粥樣硬化性心血管疾病患者的心血管事件預防，也就是說，它成為了治療冠心病患者的重量級新藥。

百奧藥業(yè)纈沙坦氫氯噻嗪片獲批上市，首家通過一致性評價

近日，百奧藥業(yè)按新4類申報的纈沙坦氫氯噻嗪片（CYHS1800102）獲得國家藥監(jiān)局批準上市，視同通過一致性評價，國家藥監(jiān)局已經安排發(fā)出藥品批件。纈沙坦氫氯噻嗪片的原研藥由諾華開發(fā)，是由血管緊張素受體拮抗劑（ARB）纈沙坦和利尿劑氫氯噻嗪組成的單片復方降壓藥，主要用于治療單一藥物不能充分控制血壓的輕度-中度原發(fā)性高血壓。國內此前已經有6家企業(yè)上市銷售纈沙坦氫氯噻嗪片，而百奧藥業(yè)則成為該品種首家通過一致性評價的企業(yè)。對于高血壓患者來說，單品復方制劑相比使用單一機制降壓藥或者自由聯合使用不同機制降壓藥不僅在降壓療效、預防心腦血管并發(fā)癥、降低不良反應方面優(yōu)勢明顯，也可有效降低患者漏服藥物的比例，提高依從性。

全球首個肺動脈高壓抗體新藥在中國獲批臨床

近日，鴻運華寧開發(fā)的重組抗人內皮素受體A人源化單克隆抗體新藥GMA301在中國獲得臨床試驗許可，用于肺動脈高壓疾病的治療。肺動脈高壓是一種極度惡性疾病，患者預后性差、死亡率高，堪稱心血管疾病中的“癌癥”。肺動脈高壓既可作為一種罕見病獨立存在，如特發(fā)性或遺傳性的肺動脈高壓;也可由先天性心臟病、風濕免疫性疾?。ㄓ财げ?、紅斑狼瘡等）、肝硬化患者、睡眠呼吸障礙、肺血栓栓塞、慢性阻塞性肺病、艾滋病等多種疾病引發(fā)和并存。GMA301是鴻運華寧采用自主構建的G蛋白偶聯受體（GPCR）抗體技術平臺，開發(fā)的全球首個靶向內皮素受體A、用于肺動脈高壓治療的抗體新藥。目前該藥已在澳大利亞完成了Ia期臨床試驗，并同時在美國遞交了臨床注冊申請，將于近期開展中、美國際多中心臨床試驗。

84%腫瘤縮小或消失，胃腸間質瘤新藥獲批上市

近日，美國食品和藥物管理局（FDA）批準avapritinib（阿伐普利尼，Ayvakit，BLU-285）用于無法通過手術切除或已擴散到身體其他部位的的成人GIST腫瘤，其中PDGFRA 外顯子18突變或D842V 突變。對于患有PDGFRA外顯子18突變的腫瘤患者，這項批準徹底改變了這部分患者的預后。目前大部分胃腸間質瘤（GIST）患者可以用伊馬替尼（Gleevec）治療，在耐藥后可以獲益于舒尼替尼（Sutent）等藥物。但是，先前批準用于治療GIST的藥物均未在PDGFRA外顯子18突變陽性患者中有效。在一項小型臨床試驗中，阿伐普利尼獲得了FDA批準，因為PDGFRA外顯子18突變的參與者，有84%的患者縮小或完全消失，另有12%的腫瘤停止生長，對這部分患者來說意義重大。相信隨著越來越多靶向藥物的問世，胃腸間質瘤的患者能獲得更多的治療選擇和更長的生存獲益，也希望這些藥物能盡早在我國上市，納入醫(yī)保，造福更多的患者。

致癌風險高！FDA要求衛(wèi)材減肥藥氯卡色林撤市

近日，FDA發(fā)布藥品安全通訊，要求減肥藥Belviq，Belviq XR （氯卡色林）從美國市場撤市。FDA在1月14日藥品安全通訊中就已經指出氯卡色林用于肥胖患者的體重管理可能會導致癌癥風險增高。此次要求撤市決定是FDA對之前通訊內容采取的進一步措施。盡管癌癥風險增高的原因還不明確，FDA也無法斷定氯卡色林就是直接的致癌原因，但是FDA還是想提供公眾這一潛在風險，并將繼續(xù)評估臨床試驗結果，并且在完成評估獲得確切結論后與公眾進一步溝通。氯卡色林是一種5-HT2C 受體激動劑，可增加人的飽腹感，減少進食，于2012年獲得FDA批準上市。氯卡色林當前有普通片劑Belviq和緩釋片劑Belviq XR兩種劑型。FDA在對其安全性數據進行審查時發(fā)現，服用氯卡色林的患者被確診為癌癥的人數更多（462， 7.7% vs 423， 7.1%）。癌癥的類型也比較多樣，胰腺癌、結直腸癌、肺癌更多見于服用氯卡色林的患者中，平均470人用藥1年會增加1例腫瘤。

改善阿爾茨海默病患者失眠癥狀，默沙東更新藥物標簽

近日，美國FDA批準默沙東更新失眠療法Belsomra（suvorexant）的標簽信息，反映它在治療輕度至中度阿爾茨海默病患者失眠癥狀的臨床數據。此前，Belsomra已被批準治療以入睡和/或睡眠維持困難為特征的失眠癥。失眠癥在阿爾茨海默病患者中更為普遍。據新聞稿發(fā)布的統(tǒng)計數據，睡眠障礙會影響多達25%的輕度至中度阿爾茨海默病患者和50%的重度阿爾茨海默病患者，隨著疾病嚴重程度的增高，癥狀往往會加重。Belsomra是由默沙東公司開發(fā)的“first-in-class”食欲素（orexin）受體拮抗劑，于2014年在美國獲批上市治療失眠癥患者。食欲素是在大腦特定部位發(fā)現的一種神經遞質，可以幫助人們保持清醒。此次導致標簽更新的試驗數據是來自一項為期四周的III期臨床試驗。試驗結果表明，與安慰劑組相比，Belsomra使患者在總睡眠時間（TST）和睡眠后蘇醒（WASO）指標上均顯示出統(tǒng)計學意義上的顯著改善。