最近，《自然》雜志刊登了一項新研究，科學家們利用一種細菌毒素DddA開發(fā)了針對線粒體DNA的單堿基編輯器DdCBE，可直接針對雙鏈DNA將C-G堿基對編輯為T-A堿基對，而且編輯效率很高，也幾乎沒有脫靶效應。DddA是一種細菌毒素，與其他的脫氨酶不同，這種作用可以直接在DNA雙螺旋上發(fā)生，不需要解旋。對線粒體DNA的精準編輯之前從未實現(xiàn)過，現(xiàn)在應用最廣泛的CRISPR技術面對線粒體DNA也束手無策。而在HEK293T細胞中進行的實驗顯示，DdCBE的編輯活性能夠持續(xù)18天，其間對線粒體DNA的編輯沒有降低細胞存活率、沒有產(chǎn)生大的DNA片段缺失、也沒有影響DNA拷貝數(shù)。理論上來說，DdCBE有希望解決目前一半的線粒體DNA突變，就算不能夠修正全部突變，只是減少有害突變拷貝的數(shù)量，對于線粒體疾病也是能夠起到治療效果的，可以說DdCBE是線粒體疾病基因療法的一大進步，同時也是研究線粒體基因組的有力工具。Nature/《自然》