李奕萱，謝麗，呂文文，吳朝暉，錢碧云

·新型冠狀病毒專欄·

新型冠狀病毒肺炎疫情下把握干細胞非注冊臨床研究的質(zhì)量要素

李奕萱*，謝麗*，呂文文，吳朝暉，錢碧云

200025 上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院臨床研究中心（李奕萱、謝麗、呂文文、錢碧云），虹橋國際醫(yī)學(xué)研究院（錢碧云）；100022 北京，中國醫(yī)藥生物技術(shù)協(xié)會（吳朝暉）

新型冠狀病毒（COVID-19）疫情于 2019 年 12 月出現(xiàn)并快速蔓延，嚴重影響各國人民的身心健康，并帶來難以估量的經(jīng)濟損失。世界衛(wèi)生組織（WHO）呼吁加快COVID-19 的科研和創(chuàng)新工作，協(xié)調(diào)各界力量，確定研究重點并加快防治進展。我國在疫情早期便成立了科研攻關(guān)工作組，并支持社會各界開展研究，為疫情防控提供科技支持，臨床研究項目爆發(fā)式出現(xiàn)。截至 2020 年 3 月初，臨床研究注冊網(wǎng)站 ClinicalTrials.gov 上已有 69 項以“COVID-19”為題目的研究，中國臨床試驗注冊中心（ChiCTR）已有325 項。

1 疫情下的干細胞療法臨床研究項目

干細胞治療技術(shù)發(fā)展迅速，國際上已相繼有十余款產(chǎn)品獲批臨床使用，干細胞治療的臨床研究不斷涌現(xiàn)，推進相關(guān)新技術(shù)、新應(yīng)用和新科學(xué)知識的成長，為腫瘤、阿爾茨海默癥、自身免疫性疾病、遺傳性疾病等諸多領(lǐng)域提供新的診療思路，為患者帶來新的希望[1-2]。在疫情下，干細胞療法治療 COVID-19 可能性也被提出。然而，干細胞本身具有分化、增殖和遷移的特性，不同種類干細胞顯著的生物學(xué)差異，以及相對有限的在人體內(nèi)檢測細胞特征和生命周期的技術(shù)，令其在人體內(nèi)的作用機制仍然不完全明朗。這使得干細胞治療在臨床研究和應(yīng)用中，受試者和患者將承受未知的風(fēng)險[3]，也為干細胞臨床研究項目的質(zhì)量評估和療效評價提出挑戰(zhàn)。

保證研究質(zhì)量，提高臨床研究結(jié)果的價值和影響力，是國際上臨床研究領(lǐng)域的一個重要議題[4]，干細胞的臨床研究更應(yīng)保證質(zhì)量和科學(xué)性。臨床和科學(xué)領(lǐng)域都期望著高質(zhì)量臨床證據(jù)，以支持干細胞治療領(lǐng)域的發(fā)展和臨床應(yīng)用，甚至反過來提示干細胞基礎(chǔ)研究的方向。在 COVID-19 疫情暴發(fā)的緊張時期，有部分研究者認為臨床科研存在實施可行性的挑戰(zhàn)，可以在方案設(shè)計的科學(xué)性和實施過程的嚴謹性上做出讓步。但是低質(zhì)量臨床研究產(chǎn)生的不可靠結(jié)論，將無效治療和副作用的風(fēng)險轉(zhuǎn)嫁給患者，誤導(dǎo)輿論方向和科研方向。越是疫情緊張的時期，越需要真實、嚴謹、可靠的研究結(jié)果，需要科學(xué)、規(guī)范地開展臨床研究[5]。

目前，已有近 20 項干細胞療法治療 COVID-19 的計劃提交備案，已有 11 項干細胞療法在 ChiCTR 上注冊完成。如何快速、精準(zhǔn)、規(guī)范地篩選出高質(zhì)量的研究設(shè)計，并保證嚴謹執(zhí)行研究計劃，產(chǎn)生對臨床有價值，對患者有益的臨床研究證據(jù)，是亟待解決的問題。

2 我國干細胞臨床研究監(jiān)管的“雙軌制”制度

我國制定了一系列加快干細胞臨床轉(zhuǎn)化和應(yīng)用的方針和政策，以保護受試者為核心，鼓勵干細胞臨床研究項目的開展。目前，我國采用“雙軌制”監(jiān)管制度，體現(xiàn)監(jiān)管部門對干細胞注冊研究和非注冊研究的不同期望和要求。干細胞產(chǎn)品的注冊，主要目的是使用系統(tǒng)、穩(wěn)健的方法，提供可靠、真實、符合標(biāo)準(zhǔn)的臨床證據(jù)，證明其療效和安全性，需要大量的時間和經(jīng)濟成本。相對的，非注冊研究則在登記備案后由機構(gòu)自行管理，具體政策上有一定的靈活性，鼓勵臨床醫(yī)生開展有科學(xué)價值的研究。非注冊臨床研究在目前疫情緊張的情況下，在產(chǎn)生對臨床決策有益的證據(jù)方面，具有難以忽視的優(yōu)勢。

“雙軌制”自 2015 年起實施以來，目前已公布 69 個非注冊項目備案。近年來，相關(guān)部門提出了《干細胞制劑制備質(zhì)量管理檢查指導(dǎo)原則》（GMP）和《干細胞臨床研究管理辦法》，對干細胞制劑的質(zhì)量和臨床研究的規(guī)范性發(fā)揮了積極的意義。

最近疫情狀態(tài)下大量應(yīng)急臨床試驗開展，在實踐過程中已暴露出一些問題，提示質(zhì)量監(jiān)管體系仍待建立與完善[6]。首先，對于以科學(xué)探索為主要目的的非注冊臨床研究來說，目前監(jiān)管工具和指南大多關(guān)注在行政制度和材料準(zhǔn)備階段，但注冊文件齊全不意味著高質(zhì)量的實施標(biāo)準(zhǔn)或可靠的臨床證據(jù)。一些項目的臨床研究方案甚至出現(xiàn)如結(jié)構(gòu)不完整、研究目的不明確、細胞來源不清晰、統(tǒng)計學(xué)考量欠缺、受試者保護措施缺乏考量等重大問題[7]，實施階段更加難以照計劃開展。其次，項目的創(chuàng)新性水平、設(shè)計方法和團隊開展臨床試驗?zāi)芰Υ到y(tǒng)化科學(xué)評估。有些機構(gòu)內(nèi)學(xué)術(shù)委員會、倫理委員會水平不一，難以恰當(dāng)、客觀地評價并促進前沿技術(shù)健康發(fā)展，在疫情應(yīng)急情況下更加令人擔(dān)憂。第三，機構(gòu)與項目組在執(zhí)行過程的質(zhì)量控制理念相對薄弱，缺乏常態(tài)化的過程監(jiān)管機制，導(dǎo)致“僅審查項目相關(guān)文件”這樣過于寬松的審查與“每例受試者必查”這樣嚴格的管理同時存在。疫情下受限于繁重的臨床工作，執(zhí)行質(zhì)量更加難以保障。寬松的管理難以確保數(shù)據(jù)產(chǎn)生的過程符合方案要求，削弱臨床研究證據(jù)的可靠性。同時，過于教條地管理也不利于已備案的項目順利開展。

這些現(xiàn)象反映出的核心問題是把控研究質(zhì)量的關(guān)鍵屬性仍不明確。特別對于干細胞非注冊臨床研究而言，應(yīng)充分理解干細胞臨床研究的要求和特殊性以及非注冊臨床研究的特征，全面、科學(xué)地分析干細胞制劑和臨床試驗過程的關(guān)鍵流程，有針對性地提出指導(dǎo)原則。

3 明確干細胞臨床研究關(guān)鍵質(zhì)量屬性，促進臨床轉(zhuǎn)化

我國干細胞基礎(chǔ)研究的成果位居世界前列，但臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用存在一定差距。我國免疫細胞治療領(lǐng)域曾存在扎堆、數(shù)據(jù)質(zhì)量低等臨床研究的問題，鮮有國際上高影響力的臨床研究出現(xiàn)[8]。作為前車之鑒，干細胞臨床研究應(yīng)更加規(guī)范、有突破性，具有科學(xué)和臨床意義，最終服務(wù)于臨床實踐。為此，結(jié)構(gòu)完整、規(guī)范、科學(xué)的非注冊干細胞臨床研究實施規(guī)范是必要的[9]?；趯εR床研究目的和流程的理解上開發(fā)的評價工具，可以有效確保項目質(zhì)量[10-11]，但是尚無針對干細胞臨床研究的完善評價。

截至目前，上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院臨床研究中心已承擔(dān)上海市 30 余家三甲醫(yī)院的由研究者發(fā)起的臨床研究項目實施過程的質(zhì)量評估，開發(fā)出一套綜合考慮研究執(zhí)行進度、執(zhí)行質(zhì)量、倫理合規(guī)及科學(xué)性的評估框架，并成功應(yīng)用于臨床研究項目的質(zhì)量和流程評估[12-13]。結(jié)合理論框架和干細胞臨床研究質(zhì)量評估的工作經(jīng)驗，就干細胞非注冊研究項目開展的規(guī)范化和系統(tǒng)化，以及干細胞臨床研究的關(guān)鍵質(zhì)量屬性進行探討。初步提出倫理合規(guī)-科學(xué)性-干細胞制劑-執(zhí)行進度-執(zhí)行質(zhì)量（Regulation-Science-Cells-Progress-Quality，RSCPQ）質(zhì)量評估框架，為干細胞非注冊臨床研究質(zhì)量保障提供理論基礎(chǔ)。

4 干細胞非注冊臨床研究質(zhì)量評估框架

臨床研究設(shè)計、實施和分析中的缺陷，會產(chǎn)生不可靠甚至錯誤的臨床研究結(jié)果，誤導(dǎo)臨床和科學(xué)研究的方向。在研究的整個過程中，不能較好地處理偏倚和混雜因素，會掩蓋臨床干預(yù)的效果，使有潛力的治療方法無法被進一步驗證，也有可能夸大無效的治療手段，給更多的受試者帶來風(fēng)險，浪費研究資源[14]。

4.1 倫理合規(guī)

倫理合規(guī)是干細胞臨床研究質(zhì)量評估的首要任務(wù)，在緊急的疫情下更應(yīng)強調(diào)其重要性?！陡杉毎R床研究管理辦法》提出倫理委員會的組成和工作流程等，對規(guī)范干細胞臨床研究的倫理合規(guī)性有著重要意義。疫情下的干細胞臨床研究集中提交備案，對倫理和備案審評的應(yīng)答速度和快速判斷提出挑戰(zhàn)。干細胞非注冊臨床研究的備案和倫理審批亟需進一步優(yōu)化結(jié)構(gòu)和工作流程，縮短審評時間同時維持較高標(biāo)準(zhǔn)，確保對干細胞臨床研究項目的安全性和質(zhì)量做出科學(xué)、客觀、穩(wěn)健的判斷。

由于干細胞在人體內(nèi)存在尚不明確的分化、分裂、遷移、凋亡、促炎以及其他機制和表現(xiàn)，干細胞治療為受試者帶來已知或未知的風(fēng)險。在干細胞治療COVID-19 肺炎的臨床研究中應(yīng)首先選擇預(yù)期治療可能獲益的患者，尚無有效治療手段的、病情較重的患者可以承受相對較大的風(fēng)險，并且更容易達到風(fēng)險-臨床獲益平衡，因此早期階段人體內(nèi)安全性和有效性的研究可考慮首先納入COVID-19 肺炎的重型、危重型患者[15-16]。

干細胞在動物模型和人體內(nèi)可能存在不同的機制，通常需要臨床研究來觀察受試者的反應(yīng)和癥狀，因此難以在試驗設(shè)計階段做到預(yù)判并做好風(fēng)險應(yīng)對計劃。開展干細胞臨床研究的團隊和機構(gòu)需要具有充足的經(jīng)驗和資源以應(yīng)對未知風(fēng)險，這與目前干細胞臨床項目的備案要求是一致的。隨著干細胞治療臨床的證據(jù)不斷涌現(xiàn)，各種疾病領(lǐng)域以及不同類型干細胞治療的不良反應(yīng)的知識開始積累。臨床研究相對集中的領(lǐng)域，單純依賴研究團隊的應(yīng)變能力是不合適的，臨床觀察證據(jù)也應(yīng)逐漸成為研究者編寫計劃和方案的主要依據(jù)。同時，作為未來干細胞臨床研究保障受試者安全和應(yīng)對風(fēng)險的基礎(chǔ)，建議研究數(shù)據(jù)（尤其是安全性相關(guān)的數(shù)據(jù)）有條件公開。

4.2 科學(xué)性

科學(xué)性是臨床研究的核心價值。干細胞非注冊臨床研究具有“非注冊研究”的特征，可以應(yīng)用多樣化的臨床研究設(shè)計方法，降低時間、金錢和人力成本，得到一系列臨床研究證據(jù)?！陡杉毎R床研究管理辦法》提出干細胞臨床研究應(yīng)為優(yōu)效設(shè)計，或用于尚無有效治療手段的疾病，為干細胞臨床研究的價值做出初步定義。另外，建議從以下角度進行評估。

4.2.1 控制偏倚 COVID-19 肺炎有效治療藥物需要堅持隨機、對照等基本原則，基于客觀證據(jù)。但干細胞治療作為新提出的療法，在肺炎患者中的早期安全性、有效性證據(jù)也非常重要。需要注意的是，不采用隨機化、對照的研究結(jié)果可能會被與結(jié)果相關(guān)的其他因素干擾，得出錯誤的結(jié)論。即使采用隨機、有對照的設(shè)計，也可能因存在執(zhí)行質(zhì)量在對照和干預(yù)組的不一致等問題而產(chǎn)生不準(zhǔn)確的結(jié)論[17]。

4.2.2 結(jié)局評價指標(biāo) 結(jié)局評價指標(biāo)的選擇對于判斷干細胞治療COVID-19 肺炎的價值至關(guān)重要。結(jié)局指標(biāo)的選擇需要兼顧臨床治療目標(biāo)與統(tǒng)計學(xué)考慮。為快速應(yīng)對突發(fā)疫情下的臨床需求，縮短療效評估時間，采用短期替代指標(biāo)如自覺癥狀減輕，短期發(fā)熱、血氧含量、呼吸急促癥狀緩解等是可以接受的。但是判斷干細胞療效和安全性的最可靠的依據(jù)，仍應(yīng)是病死率和治愈率等客觀、準(zhǔn)確的臨床獲益指標(biāo)[5]，最終的結(jié)論應(yīng)全面考量臨床硬指標(biāo)和軟指標(biāo)。

4.2.3 樣本量和檢驗效能 在面對一個全新病毒的緊急情況下，臨床研究中的樣本含量估計面臨前所未有的挑戰(zhàn)。在既缺少歷史依據(jù)，也暫無可靠的樣本含量估計參數(shù)的情況下，準(zhǔn)確估算所需要的樣本量是非常困難的。然而隨著干細胞治療研究不斷進展，以及對COVID-19 肺炎疾病的臨床認識加深，研究目標(biāo)從探索性向驗證性轉(zhuǎn)移，應(yīng)開始考量樣本量估算依據(jù)，從安全性、有效性等指標(biāo)作全面考量，以產(chǎn)生可信度高的臨床證據(jù)。判定干細胞療效和安全性的特異性生物標(biāo)志物仍在討論，有研究可能綜合多種標(biāo)志物和臨床終點，得出結(jié)論。這種情況下，需要提前設(shè)計合適的統(tǒng)計學(xué)方法，保證檢驗效能。

4.2.4 干細胞治療的特殊性 干細胞特殊性考慮不足，也可能會嚴重影響研究的科學(xué)性。不同類型干細胞在人體內(nèi)作用機制差異較大，因此進入臨床研究階段應(yīng)基于較充分的臨床前和動物模型研究。例如間充質(zhì)干細胞治療 COVID-19 肺炎的理論機制是間充質(zhì)干細胞旁分泌因子 IL-1Ra、TSG-6、IGF1 和前列腺素 E2 等調(diào)節(jié)免疫，減少肺組織損害，目標(biāo)是治療重癥患者的主要死因急性呼吸窘迫綜合征[18-19]，而不直接殺滅病毒。結(jié)合干細胞治療機制和國家衛(wèi)生健康委最新發(fā)布的 COVID-19 肺炎診療方案（試行第七版）中，建議僅對部分有臨床和實驗室檢測特征的重型、危重型患者給予免疫治療的內(nèi)容，干細胞臨床研究應(yīng)科學(xué)選擇受試者，合理設(shè)計入選和排除標(biāo)準(zhǔn)，確保受試者可以受益于干細胞治療并且受到相對較小的傷害。此外干細胞治療可能需要長期研究來監(jiān)測特定的安全性問題，如免疫原性和惡性轉(zhuǎn)化等，因此建議設(shè)置足夠長的隨訪時間以評價其安全性。

干細胞臨床試驗執(zhí)行中還可能會出現(xiàn)劑量調(diào)整，預(yù)實驗使用的劑量與后續(xù)納入的受試者不一致。也有預(yù)實驗首先采用較高劑量，后續(xù)研究劑量降低的情況出現(xiàn)，為首批受試者帶來不確定風(fēng)險，也容易誤導(dǎo)臨床醫(yī)生。在探索階段，劑量調(diào)整在保證安全性原則上是可以接受的，同時應(yīng)基于較充分的科學(xué)依據(jù)。

4.2.5 對照組 在初步證明干細胞療法的有效性、安全性和可行性，進入驗證性階段時，可以考慮使用平行對照設(shè)計。出于倫理和科學(xué)性考量，對照組建議采用陽性對照，即現(xiàn)有公認最有效的治療方案。對于尚無有效治療方案的疾病，如目前的較重癥的 COVID-19 肺炎，可考慮采用加載設(shè)計，在保障最佳支持治療的基礎(chǔ)上隨機選擇采用干細胞治療或安慰劑對照。無效的治療可能會為肺炎重癥患者和其他疾病重癥受試者帶來潛在風(fēng)險。

4.3 干細胞制劑

干細胞治療的干預(yù)應(yīng)詳細說明干細胞類型、制備的工藝參數(shù)、劑量、給藥方案和途徑等，目的是確保項目過程中干細胞產(chǎn)品工藝質(zhì)量的一致性。干細胞制劑的生產(chǎn)符合 GMP，是出廠時制劑質(zhì)量的保障。不同批次、代次的細胞，干細胞本身的凋亡和分化，以及運輸、存儲需要的冷凍和使用時的解凍，都會對制劑的有效性和安全性產(chǎn)生影響[20]。與 GMP 一致，在臨床研究中與設(shè)立干細胞制劑相關(guān)的采取細胞、體外擴增、產(chǎn)品復(fù)檢、使用流程、標(biāo)簽和管理指南并按照指南執(zhí)行的目的，是為了保證制劑使用在受試者身上時，與通過 GMP 檢測的批次具有相似的有效性和安全性。這些內(nèi)容已經(jīng)是美國 FDA 監(jiān)管的部分（21CRF Part 210）。

然而，流程評估具有一定的局限性，無法直接證明臨床使用的細胞制劑有效和安全。采取流程評估，是因為目前尚無公認標(biāo)準(zhǔn)檢測方法，也無統(tǒng)一的指標(biāo)證明制劑的效果[21-22]。理想的臨床研究干細胞制劑管理，應(yīng)基于適合臨床復(fù)檢的標(biāo)準(zhǔn)檢測方法和試劑標(biāo)準(zhǔn)，客觀地確認臨床使用的試劑質(zhì)量。

4.4 執(zhí)行進度

臨床研究進程符合預(yù)期，是保證臨床研究順利完成，達到足夠效力的基本條件。執(zhí)行進度中除一般需要考慮的項目整體進度、受試者招募進度、經(jīng)費執(zhí)行進度和數(shù)據(jù)采集錄入進度外，依據(jù)設(shè)計方案，干細胞臨床研究還需要對項目階段開展監(jiān)控，避免冒進。如早期劑量探索試驗，考慮到安全性，推薦在充分觀察低劑量組受試者的效果和不良反應(yīng)后，再進入高一級的劑量組。如采用這種設(shè)計，應(yīng)對低劑量組完整的有效性和安全性數(shù)據(jù)開展評估，穩(wěn)健地進入下一組劑量。

為探索干細胞療法在新疾病領(lǐng)域的療效，保證受試者的安全性和研究的成功，有研究者選擇先行開展預(yù)試驗，對效果進行初步評估。采用這種設(shè)計的項目，應(yīng)提前定義可以進入正式試驗階段的標(biāo)準(zhǔn)，綜合、客觀地考慮中期評估指標(biāo)、替代指標(biāo)、臨床療效指標(biāo)，科學(xué)地評估較大規(guī)模臨床研究的必要性。建立數(shù)據(jù)與安全監(jiān)查委員會（data and safety monitoring board，DSMB），提前定義 DSMB 的構(gòu)成、職能和工作流程，并切實履行職責(zé)，是保障評估和決策客觀性的較好方法。

4.5 執(zhí)行質(zhì)量

COVID-19 肺炎臨床研究數(shù)量不斷增加，但有限的患者數(shù)量很難滿足所有臨床研究的樣本量要求。因此，建議開展多中心干細胞臨床研究，能夠較快獲得充足的樣本量，納入代表性較好的受試者人群，增強研究結(jié)果的統(tǒng)計學(xué)效能和外推性。同時有利于整合多個醫(yī)院的研究能力和資源。但多中心臨床研究需要著重注意各中心臨床實踐的差異，預(yù)防并處理執(zhí)行期間各分中心的標(biāo)準(zhǔn)治療不同、終點測量差異、實驗室檢測能力差異等問題。DSMB 在多中心干細胞臨床研究中，可以起到客觀評估干細胞治療在各分中心的有效性和安全性等重要作用，為每個中心分別是否應(yīng)繼續(xù)試驗的決策提供證據(jù)。對于干細胞臨床研究來說，同時需要確保參與的中心具有充足的經(jīng)驗和資源保障干細胞試劑的安全使用和風(fēng)險應(yīng)對，保護受試者安全。

臨床研究的過程符合方案的目的和質(zhì)量規(guī)范，是保障高質(zhì)量、真實的數(shù)據(jù)的基礎(chǔ)，也是做出準(zhǔn)確的統(tǒng)計推斷的基本條件。干細胞治療臨床研究多針對終末期尚無好的治療方案的患者，患者癥狀、用藥情況復(fù)雜，非計劃的伴隨用藥和突發(fā)癥狀容易發(fā)生，嚴格按照方案執(zhí)行干預(yù)和訪視存在困難。但是，研究者不應(yīng)為應(yīng)對這種情況，在計劃方案執(zhí)行的嚴謹性上打折扣?？紤]到目前干細胞治療的臨床應(yīng)用場景，納入某些重癥受試者是符合臨床實際的。干細胞臨床研究也應(yīng)如實記錄非計劃用藥、治療和受試者出現(xiàn)的癥狀，這些都是支持臨床決策的重要證據(jù)。

5 小結(jié)

新型冠狀病毒肺炎疫情暴發(fā)，對臨床科研能力提出挑戰(zhàn)。如何能快速地獲得真實、可靠、科學(xué)的臨床研究證據(jù)，是亟待解決的問題。受益于“雙軌制”監(jiān)管制度和相繼出臺的干細胞制劑及干細胞臨床研究指南，我國干細胞臨床研究近年恢復(fù)快速發(fā)展的趨勢，受試者的健康權(quán)益和安全得到保障。同時，非注冊臨床研究在突發(fā)疫情下能夠快速反應(yīng)，產(chǎn)生新治療方案的關(guān)鍵證據(jù)。在考慮干細胞治療特殊性的基礎(chǔ)上，明確臨床研究質(zhì)量關(guān)鍵屬性[6]，構(gòu)建具體的質(zhì)量評估指南，保證高質(zhì)量、充分的科學(xué)性。

針對干細胞非注冊研究計劃和實施過程中缺乏有效的質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)，尤其在疫情緊張時期如何快速、穩(wěn)健地確保研究的科學(xué)和臨床價值是亟待解決的問題。本研究基于常規(guī)非注冊研究的質(zhì)量評價理論框架和國際上干細胞臨床試驗監(jiān)管的討論，提出 5 個干細胞臨床研究質(zhì)量屬性，包括倫理合規(guī)、科學(xué)性、干細胞制劑、執(zhí)行進度和執(zhí)行質(zhì)量，并就各質(zhì)量屬性提出干細胞臨床研究中的關(guān)鍵點。其核心原則是研究者要全面理解干細胞臨床研究項目的目的、設(shè)計方法、流程、質(zhì)量控制和潛在風(fēng)險，并在方案計劃和實施過程中反映出來，產(chǎn)生公認有價值的干細胞臨床研究證據(jù)。

隨著 COVID-19 疫情全球影響范圍不斷擴大，尚無特效的藥物治療手段，干細胞作為可能的治療方案被提及，臨床研究相繼開展，已有研究團隊初步公布間充質(zhì)干細胞治療 COVID-19 肺炎的有效性和安全性結(jié)果。緊急情況下，臨床實踐需要高質(zhì)量的臨床研究證據(jù)的支持，低質(zhì)量的錯誤的結(jié)論會對患者、臨床和社會帶來危害。為評估和篩選高質(zhì)量、可靠、有價值的臨床研究，指導(dǎo)創(chuàng)新并且有影響力的科學(xué)證據(jù)的產(chǎn)生，干細胞臨床研究的質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)應(yīng)走在國際前列，支持干細胞產(chǎn)品轉(zhuǎn)化和疫情控制。

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*同為第一作者

10.3969/j.issn.1673-713X.2020.02.002

上海市長寧區(qū) 2018 年校企合作人才共育項目培育支持計劃（XQHZRC2018）

錢碧云，Email：qianbiyun@sjtu.edu.cn

2020-03-08