兒童生長(zhǎng)激素缺乏癥是一種腺垂體無(wú)法產(chǎn)生足夠生長(zhǎng)激素的嚴(yán)重罕見病。GHD 兒童不僅表現(xiàn)為矮身材，還存在代謝異常、社會(huì)心理障礙、認(rèn)知缺陷和生活質(zhì)量下降。數(shù)十年以來(lái)，GHD 兒童的常規(guī)治療方法是每日一次生長(zhǎng)激素皮下注射，用于改善身高和代謝異常。對(duì)于患者和其照護(hù)者而言，沉重的每日注射治療負(fù)擔(dān)，導(dǎo)致依從性不佳和總體的治療效果下降。目前在中國(guó) GHD 的患者和家庭最常選擇的治療藥物為每日一次的生長(zhǎng)激素。在數(shù)年的療程內(nèi)，患者需要接受數(shù)千次的每日注射。這常導(dǎo)致患者依從性不佳，從而無(wú)法實(shí)現(xiàn)預(yù)期的治療目標(biāo)。

近日，中國(guó) 上海 /-維昇藥業(yè)（VISEN Pharmaceuticals）獲得 Ascendis Pharma 的獨(dú)家授權(quán)，負(fù)責(zé) Ascendis Pharma 旗下的內(nèi)分泌罕見病治療方案在大中華區(qū)的開發(fā)和推廣。Ascendis Pharma 宣布其在生長(zhǎng)激素缺乏癥（GHD）兒童中進(jìn)行的，每周一次的 TransCon 生長(zhǎng)激素與每日一次的生長(zhǎng)激素（Genotropin?）相比較的隨機(jī)、開放、陽(yáng)性藥對(duì)照的全球三期 heiGHt 研究中獲得了陽(yáng)性的關(guān)鍵性結(jié)果。該研究達(dá)到了預(yù)期的主要目標(biāo)，證實(shí) TransCon 生長(zhǎng)激素在治療52周后主要療效終點(diǎn)年化的生長(zhǎng)速率（AHV）非劣于，并且優(yōu)效于每日一次的生長(zhǎng)激素。該研究結(jié)果證實(shí) TransCon 生長(zhǎng)激素的總體安全性和耐受性良好，所觀察到的不良事件的類型和頻率與每日一次生長(zhǎng)激素一致，在試驗(yàn)中兩組相當(dāng)。Ascendis Pharma 的董事會(huì)主席和首席執(zhí)行官 Jan Mikkelsen總結(jié)，“今天公布的 heiGHt 研究結(jié)果預(yù)示這很有可能是對(duì)患者及其未來(lái) GHD 的治療選擇上的重大突破。heiGHt 研究證實(shí) TransCon 生長(zhǎng)激素與每日一次的生長(zhǎng)激素相比，療效更佳，同時(shí)安全性和耐受性保持一致。這些研究結(jié)果也證明了公司 TransCon 技術(shù)平臺(tái)的實(shí)力，這是公司內(nèi)分泌領(lǐng)域產(chǎn)品線和未來(lái)其他治療領(lǐng)域拓展的基礎(chǔ)。”TransCon 生長(zhǎng)激素可以在 1 周內(nèi)以可控的速度釋放未經(jīng)修飾的生長(zhǎng)激素，即與目前使用的每日一次治療生長(zhǎng)激素完全一樣的生長(zhǎng)激素。維昇藥業(yè)首席執(zhí)行官盧安邦指出，“每周一次的 TransCon 生長(zhǎng)激素可以降低每日注射的負(fù)擔(dān)，使得所有兒童患者有更好的機(jī)會(huì)達(dá)到正常成年身高和總體的內(nèi)分泌健康，從而獲得健康的未來(lái)。維昇藥業(yè)將努力盡快使 TransCon 生長(zhǎng)激素早日進(jìn)入中國(guó)，希望給中國(guó)罹患生長(zhǎng)激素缺乏癥的兒童帶來(lái)新的治療選擇?！保▋?nèi)分泌時(shí)間）