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一種實(shí)驗(yàn)性藥物可延緩1型糖尿病發(fā)病

2019-01-05 12:42
醫(yī)藥前沿 2019年34期
關(guān)鍵詞:貝塔實(shí)驗(yàn)性臨床試驗(yàn)

美國(guó)國(guó)家衛(wèi)生研究院發(fā)布公報(bào)說,該機(jī)構(gòu)資助的一項(xiàng)臨床試驗(yàn)顯示,一種實(shí)驗(yàn)性藥物可以使1型糖尿病高危人群的發(fā)病年齡推遲約2年。

這種藥物名為teplizumab,臨床試驗(yàn)由國(guó)際合作組織“1型糖尿病臨床試驗(yàn)網(wǎng)絡(luò)”開展。研究人員招募了76名受試者,他們的年齡在8歲~49歲間,都有親屬患1型糖尿病,且體檢也顯示出具有較高的1型糖尿病患病風(fēng)險(xiǎn)。

受試者被隨機(jī)分為兩組,治療組接受14天的藥物注射,對(duì)照組則注射安慰劑。結(jié)果發(fā)現(xiàn),試驗(yàn)期間,對(duì)照組72%的人患上1型糖尿病,而這一比例在治療組僅為43%。對(duì)照組被確診患病的時(shí)間平均為2年,治療組則為4年。

“這是我們首次看到1型糖尿病可以通過早期預(yù)防性治療而延緩發(fā)病的證據(jù),”美國(guó)國(guó)家衛(wèi)生研究院國(guó)家糖尿病、消化系統(tǒng)疾病和腎病研究所項(xiàng)目研究人員莉薩·斯佩恩說,“這些結(jié)果特別是對(duì)那些有親屬患這種疾病的年輕人具有重要意義,因?yàn)檫@些人可能(患病)風(fēng)險(xiǎn)較高,且能夠從早期篩查和治療中獲益。”

1型糖尿病是一種自體免疫性疾病,多發(fā)于兒童和青少年,患者自身免疫系統(tǒng)會(huì)錯(cuò)誤地攻擊胰腺中的貝塔細(xì)胞,導(dǎo)致后者無法分泌足夠的胰島素來維持最佳血糖水平。目前,1型糖尿病尚無治愈方法,患者須終身依賴胰島素治療。

實(shí)驗(yàn)性藥物teplizumab主要通過抑制免疫系統(tǒng)破壞貝塔細(xì)胞來發(fā)揮作用。先前研究顯示,對(duì)于剛確診的1型糖尿病患者,這種藥物可有效減緩貝塔細(xì)胞損失。

不過,研究人員坦言,最新研究仍存在一定局限性,如受試者數(shù)量少等,還需更多研究來驗(yàn)證藥物的有效性和安全性。相關(guān)成果已發(fā)表在美國(guó)《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上。

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