英國《自然·生物醫(yī)學工程》雜志上發(fā)表了一篇論文稱，美國研究人員用金納米顆粒運載“基因剪刀”，修改實驗鼠腦部的一個自閉癥相關基因，成功減少了實驗鼠的刻板重復行為。

長時間重復一些無意義的動作或怪異行為是自閉癥患者典型癥狀之一。患有脆性X染色體綜合征的實驗鼠會重復挖掘和跳躍，可作為動物模型研究人類自閉癥，它們的重復行為與腦細胞的代謝型谷氨酸受體5（mGluR5）基因過度活躍有關。

研究人員把“剪刀”蛋白質Cas9和起定位作用的核糖核酸（RNA）附著在金納米顆粒表面，再用聚合物包裹，通過顱內注射運送到實驗鼠腦部的紋狀體區(qū)域，修改代謝型谷氨酸受體5基因。結果發(fā)現(xiàn)，紋狀體中的代謝型谷氨酸受體5蛋白質減少了約一半，實驗鼠的重復挖掘行為減少了30%，重復跳躍行為減少了70%。

自閉癥成因復雜，脆性X染色體綜合征只是其中一種，而且對實驗鼠有效的療法未必對人類有效，因此這項成果還不能很快應用于治療自閉癥。不過它顯示了基因剪刀和金納米顆粒載體的潛力，將為自閉癥和其他多種大腦相關疾病尋找治療手段。

（摘自健康報網）