2015年12月，F(xiàn)DA批出1個(gè)新生物制品和4個(gè)新分子實(shí)體藥品，分別為治療溶酶體酸性脂肪酶缺乏癥藥物Kanuma（sebelipase alfa）、抗癌藥物Alecensa（艾樂替尼）、肌松拮抗劑Bridion（舒更葡糖）、治療肺動(dòng)脈高壓藥物Uptravi（selexipag）和治療痛風(fēng)藥物Zurampic（lesinurad）。

1 Kanuma（sebelipase alfa）

Kanuma獲“突破性治療藥物”和“孤兒藥”指定以及“優(yōu)先審評(píng)”地位，并被授予一個(gè)罕見兒童疾病優(yōu)先審評(píng)憑證。Kanuma是首個(gè)治療溶酶體酸脂酶癥藥物，溶酶體酸脂酶癥分為沃爾曼病和膽固醇沉積癥，由基因突變引起，會(huì)導(dǎo)致多種人體組織中溶酶體酸脂酶活性降低或喪失，從而導(dǎo)致膽固醇酯和甘油三酯在各組織細(xì)胞內(nèi)積聚，引發(fā)肝臟與心血管疾病及其它并發(fā)癥。沃爾曼病一般出現(xiàn)在嬰兒期（約2～4個(gè)月時(shí)），是一種快速發(fā)展型疾病，幾乎沒有患者可以活過1歲。膽固醇沉積癥是溫和的遲發(fā)型溶酶體酸脂酶缺陷，通常發(fā)病于兒童早期或者更晚。膽固醇沉積癥患者的壽命與疾病以及并發(fā)癥的嚴(yán)重性有關(guān)。每百萬新生兒中1～2人患沃爾曼病、25人患膽固醇沉積癥。

2 Alecensa（艾樂替尼）

Alecensa獲“突破性治療藥物”和“孤兒藥”指定以及“優(yōu)先審評(píng)”地位，通過加速審批程序被批準(zhǔn)用于經(jīng)克唑替尼治療后或因不能耐受而出現(xiàn)復(fù)發(fā)的間變性淋巴瘤激酶基因突變的晚期（轉(zhuǎn)移性）非小細(xì)胞肺癌患者。肺癌是美國(guó)死亡率最高的惡性腫瘤之一，美國(guó)國(guó)立癌癥研究所估計(jì)2015年因肺癌死亡約15.8萬人，而新增22.12萬肺癌病例，大約85%的肺癌是非小細(xì)胞肺癌，其中，約5%的病例存在間變性淋巴瘤激酶基因突變。Alectinib是一種靶向間變性淋巴瘤激酶的酪氨酸激酶抑制劑，它阻斷間變性淋巴瘤激酶蛋白的活性，可能預(yù)防非小細(xì)胞肺癌細(xì)胞生長(zhǎng)和擴(kuò)散。

3 Bridion（舒更葡糖）

Bridion被批準(zhǔn)用于逆轉(zhuǎn)常規(guī)使用的神經(jīng)肌肉阻斷藥羅庫溴銨或維庫溴銨作用，可立即逆轉(zhuǎn)成人使用過的羅庫溴銨作用、常規(guī)逆轉(zhuǎn)兒童和青少年（2～17歲）使用過的羅庫溴銨作用。Bridion是美國(guó)首個(gè)獲批的選擇性肌松藥拮抗劑，為麻醉醫(yī)生逆轉(zhuǎn)神經(jīng)肌肉阻滯的新選擇，使醫(yī)療人員在術(shù)后逆轉(zhuǎn)神經(jīng)肌肉阻斷藥物的影響和恢復(fù)患者自發(fā)性呼吸。目前美國(guó)使用的常規(guī)抗肌松藥主要為新斯的明或騰喜龍，二者都具有抗膽堿酯酶作用，但都具有副作用且逆轉(zhuǎn)神經(jīng)肌肉阻滯效果緩慢。Bridion為g環(huán)糊精衍生物，由8個(gè)毗鄰的葡萄糖分子構(gòu)成環(huán)狀分子結(jié)構(gòu)，具有親脂性內(nèi)腔，與神經(jīng)肌肉阻斷藥羅庫溴銨和維庫溴銨形成復(fù)合物。

4 Uptravi（selexipag）

Uptravi獲“孤兒藥”指定，用于治療肺動(dòng)脈高壓成人患者。肺動(dòng)脈高壓是心臟與肺之間動(dòng)脈內(nèi)產(chǎn)生的高血壓。肺動(dòng)脈高壓是一種慢性、進(jìn)展性及令人虛弱的罕見肺部疾病，它可導(dǎo)致死亡或器官移植。Uptravi 屬于一類叫 IP 環(huán)前列腺素受體激動(dòng)劑的口服藥物。這款藥物通過松弛血管壁肌肉、使血管擴(kuò)張、降低向肺輸送血液的血管升高的壓力而發(fā)揮作用。

5 Zurampic（lesinurad）

Zurampic被批準(zhǔn)與黃嘌呤氧化酶抑制劑聯(lián)用治療痛風(fēng)相關(guān)的高尿酸血癥。痛風(fēng)被視為一種富貴病，是由于尿酸在體內(nèi)積累過多所引起的疾病，通常最初癥狀為大腳趾的紅腫、疼痛以及腫脹。尿酸通常溶解在血液中，通過腎臟由尿液排出。尿酸可以在血液中積累，稱為高尿酸血癥。大部分患有高尿酸血癥的人群不會(huì)發(fā)展為痛風(fēng)，但是如果尿酸在體內(nèi)形成晶體，那么痛風(fēng)就由此引發(fā)。Zurampic是FDA批準(zhǔn)的首個(gè)尿酸再吸收抑制劑，是一種尿酸轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白抑制劑，可以抑制腎臟對(duì)尿酸的重吸收，促進(jìn)尿酸排泄。