張樹庸

科學(xué)家指出，人們患病多和基因有關(guān)，患了癌癥也多是因某一基因突變了。如果有一種技術(shù)能剪掉突變的基因，再植入健康的基因，是否就能治愈癌癥？

別懷疑，目前這項(xiàng)技術(shù)已經(jīng)出現(xiàn)，它就是“基因剪刀”。中科院的研究者用它治愈了小白鼠的白內(nèi)障遺傳??；美國卡邁勒·哈利利教授及其同事用它已成功將人體細(xì)胞中潛在的艾滋病病毒消除……基因編輯的魔術(shù)開始了！

基因剪刀“誕生”

什么是基因剪刀呢？研究發(fā)現(xiàn)，細(xì)菌有一種能力極強(qiáng)的免疫系統(tǒng)：當(dāng)外來的病毒（噬菌體）感染細(xì)菌時(shí)，細(xì)菌就利用身體里的一種酶（Cas9）來切斷外來病毒（噬菌體）的基因。這樣，外來的病毒（噬菌體）不能在細(xì)菌身體里復(fù)制了（繁殖了），就相當(dāng)于把病毒（噬菌體）間接殺死了，這樣細(xì)菌就不會得病了。

根據(jù)這種現(xiàn)象，32歲的中國留美博士張鋒（在美國麻省理工學(xué)院）發(fā)明了一種叫作CRISPR/Cas9的技術(shù)，也叫基因編輯技術(shù)，這種技術(shù)能對基因進(jìn)行剪切，形成了一套基因編輯系統(tǒng)，或許將來人們治病可以選擇“基因手術(shù)”。

我們知道，人生病大多是由于基因的關(guān)系。例如，人患癌癥，大多是由于基因突變。如果用CRISPR/Cas9技術(shù)將機(jī)體里發(fā)生突變的基因剪切掉，植入健康的基因，人的癌癥就會從根本上治愈。

知識鏈接

CRISPR是英文Clustered Regularly Interspaced short palindromic Repeate的縮寫，譯意為“短回文重復(fù)序列”，是細(xì)菌體內(nèi)一種對抗病毒（噬菌體）外來DNA（基因）的防御系統(tǒng)。

涌動的“科研潮”

CRISPR/Cas9技術(shù)研究成功以后，世界各國幾千個有關(guān)實(shí)驗(yàn)室都紛紛利用CRISPR/Cas9技術(shù)廣泛地開展著方方面面的研究，掀起了一股基因編輯研究熱潮。

例如，中國科學(xué)院昆明動物研究所的研究人員，利用基因編輯技術(shù)對兩個品種的猴子進(jìn)行基因改造（學(xué)術(shù)用語叫基因修飾）。經(jīng)過基因修飾的猴子繁殖的后代，獲得了兩個基因靶向修飾的小猴子。這一研究工作引起了國外同行專家的特別關(guān)注，研究論文發(fā)表在美國《細(xì)胞》雜志上。

中國科學(xué)院遺傳發(fā)育所的研究人員用該技術(shù)對水稻和小麥基因進(jìn)行修飾改造，從事育種研究，獲得成功。這一研究工作首次證實(shí)了CRISPR/Cas9技術(shù)能夠用于植物的基因編輯。研究論文刊登在美國《自然生物技術(shù)》雜志上。

中國科學(xué)院上海生物化學(xué)與細(xì)胞生物學(xué)研究所的科研人員，用基因編輯技術(shù)治愈小白鼠的白內(nèi)障遺傳病。這一研究成果為疾病治療開辟了新徑。研究論文發(fā)表在美國《細(xì)胞·干細(xì)胞》雜志上。

知識鏈接

“基因靶向”技術(shù)，通常被稱作基因敲除，是指對一個結(jié)構(gòu)已知但功能未知的基因，從分子水平上設(shè)計(jì)實(shí)驗(yàn)，將該基因去除，或用其他相近基因取代，然后從整體上觀察實(shí)驗(yàn)動物，推測相應(yīng)基因的功能。

治療艾滋病的“曙光”

美國坦普爾大學(xué)神經(jīng)科學(xué)研究院主任卡邁勒·哈利利教授和他的同事利用基因編輯技術(shù)，首次成功地從人類細(xì)胞中徹底清除了潛在的艾滋病病毒（HIV-1病毒）。該項(xiàng)研究成果發(fā)表在美國《國家科學(xué)院院刊》上。研究人員認(rèn)為，這是朝著永久治愈艾滋病的方向邁出的重要一步。專家表示：“這是一項(xiàng)令人興奮的發(fā)現(xiàn)，不過現(xiàn)在還沒有準(zhǔn)備進(jìn)行臨床試驗(yàn)，它只是證明了我們正朝著正確的方向前進(jìn)?！?/p>

哈利利教授說，因?yàn)榘滩〔《荆℉IV-1病毒）永遠(yuǎn)不會從人體的免疫系統(tǒng)消滅，只有用基因編輯技術(shù)徹底剪切病毒基因，才能根治艾滋病。

修飾人體免疫細(xì)胞

據(jù)最新消息，美國加州大學(xué)舊金山分校的研究人員，已成功利用CRISPR/Cas9技術(shù)修飾了人體T細(xì)胞。

T細(xì)胞是免疫細(xì)胞，改造能使其升級更具殺傷力。如艾滋病病毒感染人體時(shí)，就是利用其表面的CXCR4蛋白來感染T細(xì)胞，使其喪失了殺傷力。修飾T細(xì)胞使其表面的CXCR4蛋白失去活性后，艾滋病病毒就不能感染T細(xì)胞了。

在癌癥免疫療法中，此基因編輯技術(shù)能成功關(guān)閉PD-1蛋白分子，進(jìn)而誘導(dǎo)T細(xì)胞攻擊腫瘤。該技術(shù)修飾改造T細(xì)胞，對治療人體自身免疫疾病、癌癥、艾滋病等都是一個新的思路?？茖W(xué)家非?？春么思夹g(shù)，T細(xì)胞在血液中循環(huán)，能到達(dá)很多病灶，也方便從患者體內(nèi)采集，經(jīng)編輯后再回輸?shù)交颊唧w內(nèi)，能更有針對性地治療（此成果見美國《國家科學(xué)院院刊》2015年7月刊）。

這種CRISPR/Cas9基因剪刀技術(shù)，是一種簡便、價(jià)廉、多功能、高效率的新技術(shù)，它也因此被譽(yù)為“基因組編輯的魔術(shù)手術(shù)刀”。