趙維蒞

透過現(xiàn)象看本質(zhì)，掌握科學(xué)論治療
——《世界科學(xué)》白血病專題篇讀后感

趙維蒞

趙維蒞

看了《世界科學(xué)》的白血病專題篇，非常喜歡。平素由于職業(yè)的原因，雖然接觸大量醫(yī)學(xué)專業(yè)文章，瀏覽《NATURE》等國際頂級科學(xué)期刊，但都是關(guān)注有哪個白血病相關(guān)的新基因、新途徑、新藥物被發(fā)現(xiàn)，而忽略了這些短小精悍的文章，通過深入淺出的語言，透過現(xiàn)象看本質(zhì)，帶給我們許多思考和啟發(fā)。

誠然，一些特定類型的白血病主要是由單個融合基因致病，諸如急性早幼粒細(xì)胞白血?。ˋPL）、慢性粒細(xì)胞性白血病（CML）等等。使基于這些特征性融合基因的靶向治療藥物全反式維甲酸、三氧化二砷、伊馬替尼讓患者的5年存活率提高到超過95%，白血病可能被治愈了！這給患者帶來了福音，也讓血液科醫(yī)生感到無比欣慰。同樣，對于惡性腫瘤的治療，以前大家談“癌”色變，腫瘤的治療也總是離不開化療、放療，患者痛苦無奈地躺在醫(yī)院的病床上，承受著治療和精神上的雙重壓力。然而，今后腫瘤的治療也將過渡到“慢性病”的治療概念，就像高血壓、糖尿病那樣，你能和疾病共存，只要合理治療，可以正常工作生活，現(xiàn)在沒有幾個病人談到自己患高血壓、糖尿病而痛哭流涕了。在我看來，這是腫瘤治療的最高“境界”，也是每一個血液科醫(yī)生心中的夢想，奮斗的目標(biāo)。

然而，我們離這個目標(biāo)還很遙遠(yuǎn)。有許多類型白血病的發(fā)病之謎尚未解開，不是每個門都那么幸運地可被一把鑰匙開啟，這是白血病的復(fù)雜性；即便有一把鑰匙能開一扇門，這把鑰匙也可能“生銹”，這是白血病的耐藥性。這些問題仍然困擾著我們。隨著科學(xué)的發(fā)展，靶點將不再是單一的，而是多個的。多靶點的聯(lián)合靶向治療不僅能夠提高單個基因異常疾病的有效率，減少耐藥性，還可以針對具有復(fù)雜基因異常的疾病，提高了未來治愈白血病的可能性，這是我們需要關(guān)注的關(guān)鍵方向。

免疫治療其實也是靶向治療的一種衍生，如何通過改造免疫細(xì)胞來摧毀腫瘤細(xì)胞，達(dá)到治愈白血病的目的，也一直是血液學(xué)工作者思考的問題。有成功案例，但沒有普遍可以采用的方法。為什么？這是我們對人體抗腫瘤免疫的調(diào)控機(jī)制了解還太少，哪一種類型的免疫細(xì)胞可以針對腫瘤細(xì)胞呢？如果知道并人工選擇獨特型腫瘤的免疫細(xì)胞，通過使用為血庫和干細(xì)胞實驗室研發(fā)的儀器和設(shè)施，就有可能使細(xì)胞免疫療法向更多需要的患者推廣使用，即所謂“流水線式的免疫療法”。

幾十年前，如果一個醫(yī)生治好了一位疑難的患者，大家會稱贊他醫(yī)術(shù)高明。而現(xiàn)在這種個人的“英雄主義”已經(jīng)不復(fù)存在了。你對這個疾病了解嗎？這需要系統(tǒng)生物學(xué)對疾病進(jìn)行“全景式”的掃描，你說你的治療方法有效，那你要拿出成百甚至上千患者的數(shù)據(jù)來分析，需要整合疾病分子基礎(chǔ)的臨床試驗的設(shè)計和優(yōu)化。因此，現(xiàn)代治療理念必需建立在深入了解白血病的病因?qū)W、病理學(xué)、細(xì)胞生物學(xué)、分子生物學(xué)等基礎(chǔ)上，進(jìn)而進(jìn)行分類、分型，明確預(yù)后相關(guān)因素，制定有效、特異、合理、安全的臨床治療方案，探索靶向治療的新方法和新策略?？梢灶A(yù)見，將來的治療模式將是：基因分析、預(yù)后判斷和風(fēng)險分層，靶向治療、個體化治療和多學(xué)科綜合治療。

“世上無難事，只怕有心人”。攻克腫瘤以前是不可想象的，但通過所有人的努力，提出問題，解決問題，相信有一天，這一切會變成現(xiàn)實！

本文作者為上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院血液科主任醫(yī)師