2012年10月29日,輝瑞制藥贊助的一項針對阿爾茨海默病的新藥TTP488公布最新研究進展。TTP488是一種口服的小分子RAGE拮抗劑,納入399例阿爾茨海默病患者的IIb期臨床試驗顯示,TTP488給藥治療18個月可有效改善AD患者認(rèn)知衰退癥狀,治療輕、中度AD的有效性較安慰劑分別高26%和46%。
阿爾茨海默病(AD)又稱老年癡呆,是一種進展性的神經(jīng)退行性障礙,臨床表現(xiàn)為認(rèn)知和記憶功能衰退,并伴有其他精神病癥和行為障礙。晚期糖基化終產(chǎn)物受體(RAGE)可作為治療AD的新的作用靶點,研究表明,RAGE可通過介導(dǎo)β淀粉樣蛋白透過血腦屏障、活化小膠質(zhì)細胞、導(dǎo)致淀粉樣蛋白斑塊形成和神經(jīng)損傷等參與AD的發(fā)病機制。
目前尚無延緩AD進展的治療藥物,TTP488為首個具有臨床療效的RAGE小分子藥物,有望成為阿爾茨海默病新的一線治療藥物。