指南5：評價方法

Guideline 5： Evaluation Techniques

解釋

（1）效益是用貨幣單位對健康產(chǎn)出的量化測量。疾病治療方案的效益包括直接效益、間接效益和無形效益三個部分。

（2）直接效益是指實行某項干預(yù)措施后所節(jié)省的衛(wèi)生資源。間接效益是指實行某項干預(yù)措施后所減少的病人健康時間的損失或勞動生產(chǎn)力恢復(fù)帶來的效益。無形效益是指實行某項干預(yù)措施后減輕或者避免病人身體和精神上的痛苦，以及康復(fù)后帶來的舒適和愉快等。

（3）人力資本法是指用患者增加的健康時間所帶來的工資收益表示健康效益。意愿支付法是指在個人總體效用值不變的情況下通過犧牲一部分貨幣收益來提高健康狀態(tài)。意愿支付法偏好的來源應(yīng)根據(jù)研究角度的不同而不同。目前采用意愿支付法測量健康效益并不十分成熟，而且仍然存在一些倫理學(xué)上的爭議。

藥物經(jīng)濟評價方法可以分為成本分析(Cost Analysis, CA）、最小成本分析( Cost Minimization Analysis, CMA）、 成 本 效 果 分 析（Cost-Effectiveness Analysis, CEA）、成本效用分析（Cost-Utility Analysis, CUA）和成本效益分析（Cost-Benefit Analysis, CBA）。

5.1 評價類型（Types of Evaluations）

研究者應(yīng)當根據(jù)研究中干預(yù)措施的特點、數(shù)據(jù)的可獲得性以及評價的目的與要求選擇適當?shù)脑u價方法。在條件許可時，建議優(yōu)先考慮CUA或CBA，也可以采用CEA、CMA或CA，但應(yīng)當說明其理由。研究者可同時采用兩種或兩種以上的方法進行評價，或者以一種方法為主聯(lián)合其他方法進行評價，并比較和分析各種評價方法結(jié)果之間的差異。

5.2 增量分析（Incremental Analysis）

藥物經(jīng)濟學(xué)評價的基本決策原則是增量分析（Incremental Analysis），即計算干預(yù)手段與對照手段的相對成本和效果之差的比值，也即增量成本效果比（Incremental Cost Effectiveness Ratio ICER）。藥物經(jīng)濟學(xué)評價必須報告增量成本效果比。

解釋

（1）各種評價類型的適用情況如下：

CA：成本分析是對各備選方案的總成本進行比較，由于沒有將健康產(chǎn)出納入比較，該方法屬于部分評價（Partial Evaluation）。由于不能提供治療方案臨床產(chǎn)出評價的信息，僅可作為完整評價（Full Evaluation）的中間過程。如果單獨使用成本分析，則應(yīng)當盡可能進行全成本分析（Full Cost Analysis），需要強調(diào)成本的全面性，包括隱性成本，加大成本分析的力度。

CMA：當有證據(jù)顯示藥物治療的干預(yù)組與對照組的重要臨床產(chǎn)出（如療效和安全性）相同或很類似時，選擇該評價方法。在證明兩治療方案臨床產(chǎn)出的無差異性時，統(tǒng)計學(xué)無差異性和臨床無差異性均可接受，當存在公認的臨床無差異標準時，可以臨床無差異性為準。

CEA：該評價方法一般適用于具有相同臨床產(chǎn)出指標方案之間的比較，其測量單位一般為物理或自然單位。當疾病較為單純，治療方案的產(chǎn)出只體現(xiàn)在或主要體現(xiàn)在某一個臨床產(chǎn)出指標時，CEA較為適用（如普通感冒治療采用感冒癥狀緩解天數(shù)作為效果指標）。當疾病治療效果可以有多個指標來反映時，應(yīng)采用對疾病治療或者對患者最為重要的效果指標，也可以多個效果指標分別進行成本效果分析。例如，對非小細胞肺癌治療方案采用CEA進行藥物經(jīng)濟學(xué)評價時，可以選擇的效果指標較多，如無進展生存期（Progression-free Survival, PFS）、1年生存率、有效率（Objective Response Rate, ORR）和疾病控制率（Disease Control Rate, DCR）等（Carlson, 2008）。成本效果分析的優(yōu)點是：任意產(chǎn)出單位都可以使用；存在的缺點是：當兩個比較方案選用不同健康產(chǎn)出測量量綱時，導(dǎo)致決策者無法決策，難以疾病之間的比較。

CUA：該評價方法適用于臨床產(chǎn)出指標不同的各種不同治療藥物之間的比較，產(chǎn)出的評價通常采用質(zhì)量調(diào)整生命年（QALY）來表示。CUA在產(chǎn)出評價方面既考慮了治療方案給患者帶來的生存時間的影響，也考慮了治療方案給患者帶來的生存質(zhì)量方面的影響，并且生存質(zhì)量的評價包含了對患者生理、心理和社會功能的評價，因此該評價方法比其他評價方法更為全面。CUA尤其適用于慢性疾病治療方案的經(jīng)濟性評價。

CBA：從理論上來說，CBA直接建立在福利經(jīng)濟學(xué)（Welfare Economics）理論基礎(chǔ)之上，其研究結(jié)果可直接支持決策者的相關(guān)衛(wèi)生決策。但是，CBA研究中將健康產(chǎn)出貨幣化的方法主要是意愿支付法（Willingness-to-Pay, WTP），該方法仍然處于發(fā)展之中，方法學(xué)上并未達成廣泛一致（Ziekenfondsraad, 1999）。CBA的結(jié)果建議以凈效益（Net Benefit）