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指南2:研究設(shè)計(jì)

2011-02-19 12:54:05
關(guān)鍵詞:前瞻性樣本量時(shí)限

指南2:研究設(shè)計(jì)

Guideline 2: Study Design

解釋:

藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)建立在不同治療方法相互比較的基礎(chǔ)上,因此比較結(jié)果很大程度上取決于對(duì)照的選擇,這不僅對(duì)經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià),而且對(duì)評(píng)價(jià)藥物的治療價(jià)值都非常重要。理想狀態(tài)下新藥應(yīng)該與目前最具成本效果的治療方案進(jìn)行比較,在實(shí)際研究中有許多對(duì)照供選擇,如現(xiàn)存對(duì)照(常規(guī)治療)、最有效對(duì)照(標(biāo)準(zhǔn)治療)和空白對(duì)照等?!俺R?guī)治療”應(yīng)該是臨床最常用的治療方法或根據(jù)市場份額確定的治療方法;“標(biāo)準(zhǔn)治療”是常規(guī)治療中被證明效果最好的治療方法。

2.1 研究類型(Types of Study)

藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究可采用前瞻性研究(Prospective Study)、回顧性隊(duì)列研 究(Retrospective Cohort Study)、混合研究設(shè)計(jì)(臨床試驗(yàn)結(jié)合回顧性或?qū)嶋H條件下的數(shù)據(jù)收集)及二次文獻(xiàn)研究設(shè)計(jì)。其中,前瞻性研究又包括隨機(jī)臨床干預(yù)研究和前瞻性觀察研究(Prospective Observationa Study)。

解釋:

(1)隨機(jī)臨床干預(yù)研究又可以分為圍繞隨機(jī)對(duì)照臨床試驗(yàn)(Randomized Controlled Trial, RCT)的平行研究和實(shí)際臨床試驗(yàn)(Programmatic Clinical Trial, PCT)研究。圍繞隨機(jī)對(duì)照臨床試驗(yàn)的平行研究是將藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究與藥物臨床試驗(yàn)相結(jié)合,通常在藥物Ⅲ期臨床試驗(yàn),也有在Ⅱ期或Ⅳ期臨床試驗(yàn)中進(jìn)行經(jīng)濟(jì)學(xué)研究。這是目前廣泛采用的研究設(shè)計(jì),借助藥物臨床試驗(yàn)嚴(yán)格的隨機(jī)對(duì)照雙盲設(shè)計(jì),可以獲得較強(qiáng)的可信度(Credibility)和較高的內(nèi)部效度(Internal Validity)。但其外部效度(External Validity)低,且對(duì)照多為安慰劑。而PCT研究則是在藥物的日常實(shí)際應(yīng)用環(huán)境中(MacPherson,2004),進(jìn)行藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究。

(2)前瞻性觀察研究(Prospective Observational Study),即基于隊(duì)列研究的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究設(shè)計(jì),這是藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究設(shè)計(jì)的理想標(biāo)準(zhǔn)。它能反映真實(shí)條件下藥品治療的成本效果,具有很好的外部性,但由于取消了外部限制、病人依從性(Compliance)差和干擾因素(Confounding Factors)多,從而降低了內(nèi)部效度,并因此增加了分析的難度。

(3)回顧性隊(duì)列研究是缺乏前瞻性研究時(shí)的最佳選擇。使用某藥的病人作為研究組,使用其他藥物的病人作為對(duì)照組,進(jìn)行比較研究。有關(guān)數(shù)據(jù)大多可直接從現(xiàn)有的臨床數(shù)據(jù)庫獲得,成本較低,研究時(shí)限也較短,并有較高的外部效度。研究要求對(duì)任何可能的混雜因素,如年齡、性別、疾病嚴(yán)重程度、多種疾病并發(fā)狀況等因素進(jìn)行統(tǒng)計(jì)控制,但是由于現(xiàn)實(shí)環(huán)境中隊(duì)列研究的選擇偏倚(Selection Bias),研究組與對(duì)照組之間存在差異,難度較大。另外,現(xiàn)有的數(shù)據(jù)不是根據(jù)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究目的而記錄的,往往難以達(dá)到研究設(shè)計(jì)本身的要求。

(4)混合研究設(shè)計(jì)主要是以上幾種研究設(shè)計(jì)方法的綜合運(yùn)用。通常從前瞻性的臨床試驗(yàn)或回顧性隊(duì)列研究中已獲得足夠的臨床效果數(shù)據(jù),需要回顧性收集臨床試驗(yàn)病人的成本數(shù)據(jù)或采用橫斷面調(diào)查來獲取相關(guān)的成本數(shù)據(jù)。混合研究設(shè)計(jì)是一種省時(shí)省錢的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究方法,在沒有條件開展前瞻性研究時(shí)可以作為替代選擇。然而,由于難以獲得病人的間接成本和效用資料,研究結(jié)果存在一定偏倚。

(5)二次文獻(xiàn)研究主要是指利用已公開發(fā)表的文獻(xiàn)資料,對(duì)不同藥物治療的方案進(jìn)行系統(tǒng)的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)綜述分析。同時(shí),在模型法研究中,也可以采用二次文獻(xiàn)研究的方法對(duì)臨床試驗(yàn)中藥品的安全性和有效性等進(jìn)行Meta分析,將分析結(jié)果作為模型中參數(shù)假設(shè)的主要來源。二次文獻(xiàn)研究的特點(diǎn)是研究時(shí)間快,研究成本小,但必須基于充足的現(xiàn)有文獻(xiàn),以及不同研究文獻(xiàn)的可比性等假設(shè)條件。

2.2 研究假定(Assumptions)

對(duì)于研究設(shè)計(jì)或模型估計(jì)中所作的關(guān)鍵假定,應(yīng)充分說明其依據(jù)和合理性。

解釋:

藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)中存在很多不確定因素和難以估計(jì)的變量參數(shù),尤其是在模型研究中,可能需要作若干假定,包括研究角度、分析技術(shù)、目標(biāo)人群、對(duì)照選擇、研究時(shí)限、貼現(xiàn)、臨床指標(biāo)等方面,這些假定可能對(duì)模型估計(jì)和評(píng)價(jià)結(jié)果具有關(guān)鍵的影響,因此需要給出明確說明(Briggs, 2000; Sculpher et al, 2000)。

2.3 樣本大?。⊿ample Size)

2.3.1 當(dāng)研究中的數(shù)據(jù)來源于醫(yī)保數(shù)據(jù)庫等大樣本數(shù)據(jù)時(shí),由于樣本量往往已遠(yuǎn)超過最低研究樣本量的要求,不需要計(jì)算最小樣本量。而當(dāng)研究者自行設(shè)計(jì)數(shù)據(jù)收集方案時(shí),特別是收集數(shù)據(jù)成本較高時(shí),需要考慮最小樣本量要求。

2.3.2 對(duì)于圍繞臨床試驗(yàn)的平行研究和二次文獻(xiàn)研究來說,樣本量由臨床試驗(yàn)和已有研究決定。而隨機(jī)臨床干預(yù)研究、前瞻性觀察研究和回顧性隊(duì)列研究中要求的樣本大小與凈效益、隨訪時(shí)間、成本數(shù)量和單位價(jià)格、亞組人群有關(guān)。一般來說樣本量應(yīng)略大于隨機(jī)臨床試驗(yàn),推薦采用藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)試驗(yàn)樣本公式進(jìn)行估算(Backhouse, 2002; 金丕煥,1993)。當(dāng)估算公式中的各個(gè)參數(shù)難以獲得時(shí),每組病人樣本量不得低于按臨床試驗(yàn)或隊(duì)列研究樣本量估計(jì)公式計(jì)算的樣本量。

解釋:

一般說來,藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)試驗(yàn)樣本應(yīng)大于隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)最小樣本量的要求。主要是因?yàn)樗幬锝?jīng)濟(jì)學(xué)試驗(yàn)與隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)在對(duì)照、研究對(duì)象、研究背景、終點(diǎn)指標(biāo)、效應(yīng)大小、觀察時(shí)限、Ⅰ型和Ⅱ型錯(cuò)誤可接受水平和統(tǒng)計(jì)方法上的區(qū)別:采用常規(guī)治療取代安慰劑對(duì)照,允許更廣泛的治療人群;單個(gè)國家或中心的研究;采用經(jīng)濟(jì)分析的結(jié)果指標(biāo);評(píng)價(jià)結(jié)果為成本效果比;研究時(shí)間足夠長以觀察最終的結(jié)果;對(duì)經(jīng)濟(jì)參數(shù)估計(jì)Ⅰ型和Ⅱ型錯(cuò)誤大小;統(tǒng)計(jì)分析方法不同。這些都造成要求樣本量增加,故應(yīng)在預(yù)試驗(yàn)基礎(chǔ)上估算其樣本量。

2.4 研究時(shí)限(Time Horizon)

研究時(shí)限取決于研究中疾病的種類、治療目標(biāo)和預(yù)期產(chǎn)出等。一般來說,樣本觀察時(shí)間應(yīng)足夠長以獲得干預(yù)所產(chǎn)生的主要成本和產(chǎn)出。研究設(shè)計(jì)中應(yīng)說明研究時(shí)限及依據(jù)。當(dāng)采用模型法來模擬長期治療的成本和效果數(shù)據(jù)時(shí),除了應(yīng)列出長期治療模擬時(shí)間及依據(jù)外,還應(yīng)列出短期治療的原始數(shù)據(jù)及研究時(shí)限。

解釋:

研究時(shí)限應(yīng)反映疾病的病程轉(zhuǎn)歸和干預(yù)方式帶來的所有影響,因此研究時(shí)限應(yīng)足夠長以收集干預(yù)和對(duì)照可能的成本和效果上的顯著差異,并且成本和效果數(shù)據(jù)的收集應(yīng)該采用相同的研究時(shí)限。對(duì)于慢性病的治療來說,最好的研究時(shí)限是患者的整個(gè)生命周期,但并不意味著要觀察患者整個(gè)生命周期內(nèi)發(fā)生的成本和效果,這既不方便也不可行。通常基于短期研究(臨床試驗(yàn)或觀察性研究)的成本和效果(中間結(jié)果)數(shù)據(jù),采用模型法外推到長期的成本和效果。這時(shí)需要列出短期研究的結(jié)果和研究時(shí)限,同時(shí)應(yīng)評(píng)價(jià)外推方法的適宜性,包括因果關(guān)系、研究假設(shè)和外推依據(jù)等等。

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