田春英

美國健贊公司（Genzyme Corporation）是全球較早成立的前十大生物制藥公司，也是前二十大納斯達(dá)克上市公司。其銷售產(chǎn)值排全球前十位，是生物制藥領(lǐng)域的五大企業(yè)之一。作為當(dāng)今世界知名生物技術(shù)公司之一，健贊致力于研究和治療患有嚴(yán)重疾病的病人。于 1981 年成立于波士頓，現(xiàn)已成長為年收入超過 30 億美元，全球超過 8000 名員工的多樣化企業(yè)。一直致力于發(fā)展和應(yīng)用生命科學(xué)中最先進(jìn)的技術(shù)以服務(wù)于醫(yī)學(xué)的需要。它所生產(chǎn)的產(chǎn)品和提供的醫(yī)學(xué)服務(wù)救助著超過 80 個國家的患者，其產(chǎn)品主要集中于罕見遺傳病、腎病、骨關(guān)節(jié)炎、免疫系統(tǒng)疾病和診斷測試。健贊公司至今仍在不斷創(chuàng)新，繼續(xù)研究開發(fā)基因遺傳、免疫系統(tǒng)疾病、心臟病和癌癥等病癥。

定位罕見病，早期創(chuàng)業(yè)出奇制勝

1981 年，美國塔夫茨大學(xué)教授亨利·布萊爾創(chuàng)辦了健贊生物化學(xué)公司，主要經(jīng)營原料藥的生產(chǎn)和供應(yīng)。1983 年，荷蘭裔美國人亨利·特米爾（現(xiàn)健贊公司總裁，全球 CEO）加入健贊并負(fù)責(zé)為公司尋找市場切入點(diǎn)。1983 年，美國國會通過《罕見藥物法》。特米爾抓住機(jī)會，將公司未來快速發(fā)展的戰(zhàn)略定位于那些患病人數(shù)寥寥無幾的罕見病中，以期利用美國立法機(jī)構(gòu)剛剛建立的良好罕見病藥物開發(fā)環(huán)境來幫助企業(yè)從醫(yī)藥市場中掙得更多的回報(bào)。特米爾將最初的研究重點(diǎn)放在治療罕見病之一的戈謝病并獲得成功。1991 年FDA 批準(zhǔn)了健贊第一個重要產(chǎn)品—戈謝病治療藥物思而贊TM（cerezyme）上市，成為治療該疾病的唯一有效藥物，為健贊帶來滾滾財(cái)源，幫助健贊進(jìn)入新產(chǎn)品研發(fā)的良性循環(huán)之中，也堅(jiān)定了健贊走罕見藥物開發(fā)的路線，隨后一系列新藥獲得 FDA 的罕見病藥物認(rèn)證。

健贊模式，小病種成就大生意

世界衛(wèi)生組織將罕見病定義為患病人數(shù)占總?cè)丝诘?.65‰ ～ 1‰ 之間的疾病或病變，各國（地區(qū)）對罕見病的認(rèn)定標(biāo)準(zhǔn)存在一定差異。一般認(rèn)為，這么微不足道的客戶群體不足以彌補(bǔ)昂貴的研發(fā)費(fèi)用，但健贊公司卻能從每一種藥物中獲得豐厚的利潤，在全球經(jīng)濟(jì)動蕩的 2008 年，傳統(tǒng)制藥巨頭都困于新產(chǎn)品研發(fā)能力后繼乏力，健贊財(cái)報(bào)卻顯示全年銷售增長 21%，總收入達(dá) 46 億美元。除了健贊公司具有雄厚的科研資金，強(qiáng)有力的科研隊(duì)伍以外，與其特有的經(jīng)營模式是分不開的。①多元化經(jīng)營模式。除了思而贊TM，健贊公司還擁有多種成功的罕見病用藥，如治療法布里病的fabrazyme 和治療龐培癥的 myozyme 等，另外健贊公司業(yè)務(wù)還涉及其他五大領(lǐng)域，分別為腎病治療、骨科/生物手術(shù)、腫瘤/內(nèi)分泌學(xué)治療、移植/免疫學(xué)治療以及遺傳學(xué)/診斷等。其中腎病治療已經(jīng)成為健贊公司的第二大收入來源。多元化經(jīng)營在提高企業(yè)業(yè)績的同時(shí)也大大降低了風(fēng)險(xiǎn)。②罕見病策略模式。健贊公司通過美國醫(yī)療體制與醫(yī)療保障制度，獲得政府資助、稅收減免等優(yōu)惠措施，奠定了最初的投資回報(bào)。但畢竟罕見病藥物的價(jià)格不菲，而且需要長時(shí)間連續(xù)用藥，對患者來說是不小的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，健贊公司就主動采取應(yīng)對措施，如成立了“健贊醫(yī)療支持”計(jì)劃，為病人提供醫(yī)療保險(xiǎn)政策咨詢決策服務(wù)。如果必要的話，還幫助病人贏得長期治療的醫(yī)療保障服務(wù)。但是罕見病藥物研發(fā)的激勵政策及各國醫(yī)療體制不同，健贊公司進(jìn)軍國外市場就需要花費(fèi)更多的精力與耐心，不能簡單地復(fù)制照搬美國成功的模式。通過采取專門的慈善計(jì)劃，通過與其他慈善組織的聯(lián)合活動來幫助患者獲得免費(fèi)的藥品，繼而開拓新市場，除在中國，此舉同樣在俄羅斯，波蘭等國奏效。據(jù)悉健贊在美國以外的銷售收入已經(jīng)達(dá)到公司總收入的一半以上。

本土化戰(zhàn)略，因地制宜建中國研發(fā)中心

10 年前，健贊的拳頭產(chǎn)品思而贊TM以慈善捐贈的方式進(jìn)入中國戈謝病患者的視野；2006 年，健贊在中國設(shè)立了健贊（上海）生物醫(yī)藥咨詢公司；2008 年，思而贊在中國正式獲得注冊；2009 年，健贊在中國北京投入巨資建設(shè)研發(fā)中心，并且提出了三個發(fā)展目標(biāo)：① 10 年后，健贊在中國會有 20 個上市產(chǎn)品，集中在器官移植和免疫性疾病，遺傳性疾病，腫瘤，腎臟疾病，骨科 5 個領(lǐng)域；② 10 年后，健贊將成為亞太地區(qū)生物產(chǎn)業(yè)的領(lǐng)頭羊；③ 10 年后將有第一個創(chuàng)新性的產(chǎn)品在中國研發(fā)中心誕生。為了這個目標(biāo)的實(shí)現(xiàn)，健贊從各個方面作了準(zhǔn)備。

首先，從疾病的科學(xué)角度考量研發(fā)中心的定位，該研發(fā)中心將致力于研究中國人群的特殊疾病。如中國的某些疾病如脂肪肝、肝癌的發(fā)病率要比西方高，健贊希望能從事這方面的研究，從而在為中國患者服務(wù)的同時(shí)，也將這些成果和產(chǎn)品應(yīng)用于全世界。從這個意義上講，即將在中國建成的亞太研發(fā)中心將是健贊世界研發(fā)中心的有效組成部分，力求達(dá)到有機(jī)統(tǒng)一。

其次，生物科技公司成長一定要利用知識的平臺、信息的共享。健贊積極與中國的科研和醫(yī)療人員合作，利用、吸取他們的創(chuàng)新成果，將成果轉(zhuǎn)化為商業(yè)產(chǎn)品，服務(wù)于中國和全世界。過去幾年健贊已經(jīng)著手與中國加強(qiáng)合作，例如與上海交大在骨科領(lǐng)域細(xì)胞增長因子、遺傳性疾病、血液及腫瘤等方面都有很好地合作；在北京與北京協(xié)和醫(yī)院簽訂了合作研究合同，形成戰(zhàn)略伙伴關(guān)系；近期，與天津市國際生物醫(yī)藥聯(lián)合研究院建立戰(zhàn)略合作伙伴關(guān)系，在應(yīng)用與轉(zhuǎn)化研究、臨床前研究和臨床研究、診斷測試和治療方法以及博士與博士后教育培訓(xùn)等領(lǐng)域開展合作，將是快速、成功地把該公司創(chuàng)新藥物引進(jìn)中國市場的一條有效途徑，必將推動中國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的創(chuàng)新和發(fā)展。

另外，新產(chǎn)品的開發(fā)，需要政府或者市場有比較成熟的法規(guī)。只有這樣才能即保證了產(chǎn)品的質(zhì)量，又給產(chǎn)品的銷售創(chuàng)造機(jī)會。健贊與政策的立法部門積極地溝通和合作，參與國際生物科技法律法規(guī)的基礎(chǔ)建設(shè)，包括參與有關(guān) MACI再生醫(yī)學(xué)的政策討論；在中國也是這樣的，健贊公司積極地與衛(wèi)生部的一個專家顧問共同參與國家政策的制定，健贊公司亞太區(qū)研發(fā)中心副總裁姜燦文博士被選為衛(wèi)生部“臨床人體細(xì)胞體外制備技術(shù)管理規(guī)范”專家委員會成員。同時(shí)，健贊同大家一起分享了自己在美國、日本、歐洲的產(chǎn)品臨床應(yīng)用的一些質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)和產(chǎn)業(yè)化的標(biāo)準(zhǔn)化生產(chǎn)流程。健贊也希望得到中國政府各方面的支持，加速審評，把產(chǎn)品引進(jìn)中國，更好地服務(wù)于中國。目前健贊在中國取得上市許可的藥物有用于器官和骨髓移植治療的即復(fù)寧?（兔抗人胸腺細(xì)胞免疫球蛋白）；用于骨關(guān)節(jié)炎和關(guān)節(jié)軟骨損傷的欣維可?（透明質(zhì)酸衍生物），治療溶酶體貯積病的思而贊TM（注射用伊米苷酶）；健贊與北京武警總醫(yī)院成功啟動了 MACI?（基質(zhì)輔助的自體軟骨細(xì)胞移植）項(xiàng)目試點(diǎn)等。

社會責(zé)任，改善人類身心健康

健贊公司不僅僅致力于為患者提供治療手段，也承擔(dān)著改善人類身心健康的社會責(zé)任。①關(guān)注被忽略的疾病。主要表現(xiàn)在研發(fā)上面，比如最初時(shí)別的公司不關(guān)注罕見病領(lǐng)域，即使它潛在不賺錢，出于一個社會責(zé)任感，健贊公司也要把罕見病的研究投入開發(fā)，使產(chǎn)品為挽救患者的生命做出貢獻(xiàn)；②支持病患群體。30 年當(dāng)中，健贊一直把慈善貫徹到整個公司的運(yùn)作當(dāng)中，將病人作為自己的核心價(jià)值，即使在今年全球斷貨的情況下，不管是免費(fèi)贈藥還是商業(yè)用藥，健贊都是一視同仁；③致力于全球衛(wèi)生事業(yè)。健贊公司在免費(fèi)發(fā)放治療藥物的同時(shí)，還積極開展罕見病的科學(xué)知識普及工作，如罕見病的常識，醫(yī)生的教育，罕見病的診療等；④樹立環(huán)保意識。公司在世界各地開展的所有新項(xiàng)目都是依靠環(huán)保標(biāo)準(zhǔn)設(shè)計(jì)的。

這就是健贊，一個充滿自信、敢于創(chuàng)新并具有社會責(zé)任的企業(yè)。